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1 按疗效付费：基因治疗定价模式的风险共担实验 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 2 基因治疗的孤儿药路径：小人群换来的加速通道 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 3 基因治疗的剂量与毒性：为什么越高并不越好 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 4 基因治疗的免疫抑制：压多少才够，又不放走感染 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 5 基因治疗的长期随访：五年、十年之后要看什么 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 6 AAV载体产能瓶颈：基因治疗排队背后的制造问题 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 7 视网膜基因治疗的给药路径：玻璃体腔还是视网膜下注射 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 8 脊髓性肌萎缩基因治疗：给药越早，结局差别有多大 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 9 血友病B基因治疗：一次输注后的因子水平与随访 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 10 基因治疗的一次性定价：治愈越彻底，支付越难 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 11 基因治疗的脱靶：编辑错了位置，后果可能多年后才显现 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 12 端粒酶基因治疗为何停在动物：插入突变与癌变两道风险 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 13 基因治疗抗衰老：早衰症试验为何成了最干净的试金石 🧪 临床试验与验证 1 分钟 14 基因治疗恢复遗传性耳聋动物模型的听力 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 15 地中海贫血基因治疗的造血干细胞编辑 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 16 杜氏肌营养不良微抗肌萎缩蛋白基因治疗 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 17 血友病 A 基因治疗的获批与随访数据 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 18 RPE65 基因治疗用于遗传性视网膜变性的获批经验 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 19 「基因治疗干预衰老的转化进展：编辑、RNA 与表观重编程」 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 20 端粒酶基因治疗延长小鼠健康寿命与总体寿命 ⏳ 抗衰科学 1 分钟 21 基因治疗与衰老相关眼病：率先落地的场景 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 22 基因治疗抗衰：从「治单个病」到「调衰老通路」 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 23 一针上百万的细胞治疗：医保预算与自付怎么分 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 24 AAV 输注后的补体与 T 细胞：免疫抑制在压什么 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 25 AAV 只能打一次：中和抗体如何限住重复给药 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 26 端粒酶激活探索：想延长细胞分裂时钟必须先过癌症这一关 🧪 临床试验与验证 1 分钟 27 合成基因开关实现治疗性蛋白可控表达 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 28 一次输注改写血友病 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 29 镰状细胞编辑试验的心血管信号：相关性能推到因果吗 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 30 先导编辑的尺寸难题：装不进 AAV 的编辑器怎么办 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 31 「AAV9 递送 DdCBE 碱基编辑纠正小鼠致病线粒体 DNA 突变」 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 32 AAV 递送基因疗法在动物中改善肌肉衰老 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 33 碱基编辑精准改一个点 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 34 心肌细胞的倍体化：再生能力为何在出生后关闭 ⏳ 抗衰科学 1 分钟 35 细胞治疗的伦理审查：同意书之外的三道难题 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 36 可调控基因开关：给长期表达装一个刹车 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 37 组织特异性启动子：把基因表达关进目标器官 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 38 慢病毒载体的插入位点：整合在哪里，决定了多少风险 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 39 AAV 血清型怎么选：动物身上的组织嗜性会骗人 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 40 CRISPR 激活与抑制：把基因音量调大调小难在哪 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 41 基因递送的三条路：病毒、脂质纳米粒与类病毒颗粒怎么选 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 42 化学重编程的小分子组合：剂量差一点，结果就差很多 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 43 AAV 载体肝脏靶向递送的系统优化 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 44 视网膜色素变性的另类基因疗法 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 45 「聚焦超声开启血脑屏障并递送 AAV-CRISPR 敲低 APOE4」 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 46 「全基因组 CRISPR 筛选锁定 KAT7 并延长衰老与早衰小鼠寿命」 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟 47 表观遗传重编程：抗衰领域想象空间最大的方向，也是风险最高的 🧬 细胞与基因疗法 1 分钟