基因治疗恢复遗传性耳聋动物模型的听力

研究说了什么

针对特定致聋突变，研究者经圆窗或耳蜗局部注射 AAV，使支持细胞或残余毛细胞表达功能蛋白，动物中记录到听觉脑干反应改善。

为什么重要

感音神经性耳聋多不可逆，内耳基因治疗为先天性耳聋提供了潜在病因干预途径，是耳科学前沿。

证据与边界

证据以小鼠等模型为主，人体内耳解剖与递送难度更高。动物结果不等于临床听力恢复，属早期研究，非已获批疗法。