研究说了什么
通过基因添加或编辑抑制血红蛋白转换开关，使红细胞重新大量合成胎儿血红蛋白，缓解溶血与贫血，部分患者摆脱输血依赖。
为什么重要
地中海贫血患者需终身输血与祛铁，一次性细胞基因治疗有望根本改变病程管理，减轻器官铁沉积损害。
证据与边界
属自体细胞疗法，流程长且费用高，移植相关风险存在。临床证据不替代血液科规范管理，须综合评估获益与风险。
参考来源
Frangoul et al. New England Journal of Medicine. 2021.
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