AAV 载体肝脏靶向递送的系统优化

研究说了什么

通过筛选与改造 AAV 衣壳蛋白，研究者提升了载体对肝细胞的结合与转导效率，使治疗性基因在肝脏更稳定表达。

为什么重要

肝脏是多种代谢与凝血因子蛋白的合成场所，精准肝靶向可降低全身暴露，是多项体内基因治疗的核心平台。

证据与边界

已有初步人体与临床前数据，但高剂量下肝酶升高与预存免疫是现实挑战。递送优化不保证疗效，相关≠因果，须以获批方案为准。