视网膜色素变性的另类基因疗法

研究说了什么

在 RPGR 相关视网膜色素变性患者中，视网膜下 AAV 递送功能基因使部分受试者视网膜敏感度与视野稳定。

为什么重要

它把基因治疗的致盲病种从 RPE65 扩到更常见的 X 连锁类型，扩大可治人群。

证据与边界

为临床试验，视力增益有限且需早治。须专科评估。