杜氏肌营养不良微抗肌萎缩蛋白基因治疗

研究说了什么

针对 DMD 患者，载体携带可表达的微抗肌萎缩蛋白序列，经静脉输注后在肌肉中表达，旨在延缓肌力退化进程。

为什么重要

DMD 为进行性致死性肌病，该疗法是首类针对病因的基因治疗，为原本无特异治疗的群体提供了新选项。

证据与边界

疗效与肝毒性、免疫应答相关，且对大龄患者效果有限。临床获批证据不意味着普遍适用，须神经肌肉专科严格筛选。