研究说了什么
单次静脉输注携带 FIX 或 FVIII 基因的 AAV 载体，使肝脏持续表达凝血因子，多项临床显示年化出血率显著下降、预防注射减少。
为什么重要
从终身反复输注转为潜在一次性治疗，改善了患者生活负担与关节并发症累积风险，是体内基因治疗成熟案例。
证据与边界
部分患者因子表达随时间衰减，肝转氨酶升高需监测。已获批方案信息用于科普，具体适用须由血液科评估，不替代标准预防。
参考来源
Ozelo et al. New England Journal of Medicine. 2022.
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