体内 CRISPR 编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变

研究说了什么

脂质纳米颗粒包裹 CRISPR 组件靶向肝细胞，切割并破坏突变 TTR 基因，使致病蛋白合成减少，临床随访显示指标持续降低。

为什么重要

这是首批在体内直接编辑人体基因的成功案例之一，证明无需取出细胞即可实现系统级基因干预。

证据与边界

已知为临床阶段研究，但编辑持久性、脱靶与肝安全需长期追踪。临床在研证据不替代规范诊疗，须由专科权衡获益风险。