CRISPR剪掉镰贫

研究说了什么

在镰贫与 β 地贫中，离体编辑 BCII 基因重激活胎儿血红蛋白，回输后多数患者停止输血且症状缓解。

为什么重要

它把「基因剪刀」首次变成获批疗法，证明精准编辑可根治遗传性血病。

证据与边界

为临床试验，长期安全性与可及性待观察。本文不提供治疗建议。