体内碱基编辑降蛋白

研究说了什么

静脉输注脂质体包裹的碱基编辑系统，在肝中永久失活 TTR 基因，患者血清致病蛋白持续下降且安全。

为什么重要

它把编辑从「离体」推进到「在体」，免去干细胞采集回输，拓宽可治器官。

证据与边界

为早期人体试验，长期效应与脱靶待查。本文不提供建议。