一针止住的退化

研究说了什么

在婴儿型 SMA 中，一次性 AAV 递送功能 SMN 基因使多数患儿获得坐、呼吸等里程碑，死亡与呼吸支持需求下降。

为什么重要

它证明早诊早治可改写遗传病轨迹，强调新生儿筛查与基因药的时间窗。

证据与边界

为临床试验，肝毒与高费用并存。须专科评估。