杜氏肌营养不良的基因补丁

研究说了什么

在 DMD 男孩中，单次 AAV 递送微肌营养不良蛋白基因后，肌肉活检见蛋白表达，北极星步行等运动指标较基线改善。

为什么重要

它为这种致命性肌肉退化病提供首类改变病程的基因疗法，补足外显子跳跃等药物短板。

证据与边界

为临床试验，肝酶升高与免疫应答需管理，且适用年龄段有限。须专科评估。