「线粒体碱基编辑器构建疾病模型为线粒体病治疗奠基」

研究说了什么

团队优化腺嘌呤与胞嘧啶线粒体碱基编辑器（mitoBEs），靶向七十个类比人类致病的 mtDNA 位点，在小鼠中高效、特异性地引入突变建立疾病模型，并在部分位点实现纠正，编辑效率最高达 82% 且无核基因组脱靶。

为什么重要

线粒体功能障碍是衰老的核心标志之一。可编程序列编辑工具让线粒体病机制研究与潜在治疗迈出关键一步。

证据与边界

当前以建模为主，治疗性体内纠正仍有限；线粒体递送与编辑类型覆盖不足。相关性不等于因果，临床转化证据尚不充分。