研究说了什么
意向性分析要求所有被随机分配的受试者都按最初的分组纳入分析，不管他后来是否服药、是否转组、是否完成随访；符合方案分析只纳入严格遵守方案的人，把用错药、停药、访视缺失的受试者剔除。两者回答的不是同一个问题：前者估计分配一种治疗策略之后人群会发生什么，后者估计真正接受并完成治疗的人会发生什么。一九八〇年《新英格兰医学杂志》刊登的冠心病药物项目二次分析，常被用来说明后者的陷阱：该项目安慰剂组中，按时服药者的死亡率是百分之十五点一，不按时服药者是百分之二十八点二。两组吃的都是安慰剂，差异只能由依从性所代表的东西解释，比如病情轻重、健康习惯、社会支持与就医频率。这就是健康依从者效应，它让符合方案分析看起来更漂亮，却把与药物无关的预后差异混进了比较。同样的机制在补充剂试验里随处可见：坚持吃完一瓶鱼油的人，往往也更可能规律运动、定期体检、按医嘱复查。随机化的价值在于让两组在已知与未知因素上都可比，一旦按服药行为重新分组，这个可比性就被打破了，而破坏之后无法用统计方法修复。更麻烦的是，停药往往不是随机发生的，而是副作用、疗效不佳或病情变化的直接结果。
为什么重要
抗衰试验的依从性通常不高，两年的方案能坚持到七成已属不易。在这种前提下，意向性分析会系统性稀释效应：若三成受试者实际未按方案服药，观察到的效应大约只有真实效应的七成，一项本来有效的干预可能因此被判为无效。符合方案分析则相反，它把效应放大，同时引入混杂，方向不确定但幅度可能很大。监管机构对此的态度是两套都要看：优效性试验以意向性分析为主，非劣效试验则要求两种分析结论一致，否则不能宣称非劣效，因为剔除不依从者会让两组看起来更接近，恰好有利于得出等效的错误结论。近年的估计目标框架把这层区别讲得更清楚，按治疗策略、假设策略、复合策略等分别定义要估计的量，再把缺失数据与转组问题一并写进方案，而不是留给分析阶段临时决定。这个框架还要求把伴发事件，比如起始其他治疗、停药、死亡，逐一定义处理方式，使估计目标在方案阶段就固定下来。对读者而言，看到论文只报一种分析时，应先问它想回答的是策略问题还是药理问题；若结论被写成服药可以如何，而分析却是意向性的，中间就隔着一层未服药者的稀释，两层含义在解读时不能混用。
证据与边界
冠心病药物项目的那组数字属于观察性亚组比较，不能证明依从性导致了生存差异，它说明的是依从性与预后强烈相关，因此按依从性筛选人群必然破坏可比性。意向性分析也不是无条件的金标准：当退出比例很高、且退出与结局相关时，简单的意向性分析同样会偏，只是偏的方向通常更保守。它估计的是策略效应，包含未服药、延迟服药与中途停药的真实后果，这正是政策制定者需要的信息，却不是药理学家想知道的量。另有一层边界与报告有关：许多论文只写意向性分析，不报告实际服药比例、停药原因与两组依从性差异，读者无法判断效应被稀释了多少。可核查的做法是同时给出依从性描述、主分析、符合方案分析与敏感性分析，并说明结论在哪种估计目标下成立。若两套分析给出方向相反的结论，最合理的解读不是选一个相信，而是承认干预的效果依赖于能否坚持，而这个条件本身值得作为研究问题。在抗衰领域，这个条件尤其重要，因为长期坚持本身就是干预能否落地的前提；药物浓度监测或电子药瓶记录可以提供比自报更可靠的依据，若两者都没有，依从性数字就只能当作粗略参考。