血友病A的基因补缺

研究说了什么

在血友病 A 中，单次肝靶向 AAV 递送 F8 基因后，多数受试者因子 VIII 活性升高、年出血与输注显著减少。

为什么重要

它与血友病 B 疗法并列，证明 AAV 可覆盖更常见的甲型，扩大全人群可及。

证据与边界

为临床试验，肝毒与抗体风险需监测。费用高昂。须专科评估。