黏多糖贮积的酶替代之外

研究说了什么

在 MPS IIIA 患儿中，脑室内 AAV 递送功能基因后脑脊液与组织生化改善，部分神经指标趋稳。

为什么重要

它为这类多系统退化的溶酶体贮积病提供源头补酶路线，超越静脉酶替代。

证据与边界

为早期临床试验，长期获益与脑内递送风险待查。须专科评估。