基因编辑告别输血

研究说了什么

在重度 β 地贫中，离体编辑后回输使多数患者自体造血恢复、不再依赖输血，生活质量改善。

为什么重要

它与镰贫共用机制，标志编辑疗法从个例走向一类疾病的标准选项。

证据与边界

为临床试验，长期与可及性待观察。须专科评估。