AAV把基因送进肝

AAV 载体因低致病、长表达成为体内基因递送主力,多数获批基因药经肝靶向,是平台级技术。

📄 深度文章 1 分钟阅读 更新于 2026-10-17
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证据等级:初步人体证据 有人体试验但样本小、无对照或结果不一致,尚待重复验证

研究说了什么

作者综述 AAV 在肝、眼、肌肉的基因递送表现,说明其免疫原性与剂量上限是核心约束。

为什么重要

它把「载体选择」讲清,帮助公众理解为何多数基因药先打肝与眼。

证据与边界

为综述,肝毒性与免疫是现实限制。本文不推荐项目。

参考来源 Wang et al. Nat Rev Drug Discov. 2019.
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