修好致盲基因

研究说了什么

在 RPE65 相关视网膜病变中，视网膜下 AAV 递送功能基因使多数患者光明适应与活动能力改善。

为什么重要

它把「基因药直接修眼」变为现实，为遗传性 blindness 打开可治窗口。

证据与边界

为临床试验，视力增益有限且需早治。须专科评估。