研究说了什么
在一项针对复发难治多发性骨髓瘤的Ⅱ期注册试验中,受试者既往已接受多种治疗,中位年龄约六十一岁,接受BCMA靶向CAR-T单次回输。总体缓解率约七成三,其中约三分之一达到完全或更佳缓解,微小残留病阴性在完全缓解者中比例很高;常见的毒性包括细胞因子释放综合征与血液学抑制。
为什么重要
多发性骨髓瘤是典型老年疾病,多数患者在高龄发病并经历多线治疗失败。该试验证明,即便在重度预处理、以中老年为主的群体中,CAR-T仍可诱导深度缓解,为老年血液肿瘤提供了新方向。
证据与边界
试验为单臂、开放标签,缺乏同期对照,样本以特定 eligibilty 人群为主,外推至更虚弱高龄患者需谨慎。血液学毒性和长期缓解持久性仍需更大规模与更长随访验证,且不等于可替代标准治疗。
参考来源
Munshi NC et al. N Engl J Med. 2021.
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