「CRISPR 纠正 Werner 综合征 WRN 基因挽救干细胞血管生成」

研究说了什么

研究者从 Werner 综合征患者成纤维细胞重编程为 iPSC，并用 CRISPR/Cas9 同源修复纠正 WRN 致病突变。纠正后的间充质干细胞克隆形成与血管生成能力增强，衰老标志下降，并揭示 HGF 不足与 PI3K/AKT 失调是其组织修复缺陷的机制。

为什么重要

Werner 综合征是典型加速衰老病。该工作证明在干细胞水平纠正病因可逆转功能缺陷，为遗传性早衰的体细胞治疗提供依据。

证据与边界

属体外干细胞与动物移植模型，未涉及体内基因编辑治疗；纠正效率与安全性待提升。相关性不等于因果，尚不能外推至临床。