「宫内 CRISPR 基因编辑在出生前挽救代谢性遗传病小鼠」

研究说了什么

研究在小鼠胎儿期经卵黄静脉递送 CRISPR-Cas9 或碱基编辑器，靶向 Pcsk9 或 Hpd 基因。出生后编辑细胞长期存续，Pcsk9 编辑降低循环蛋白与胆固醇，Hpd 编辑则挽救致死性酪氨酸血症模型小鼠的表型。

为什么重要

这是出生前基因编辑的原理性证明，提示对包括先天性核纤层蛋白病在内的单基因病，可在症状出现前介入，争取更好疗效。

证据与边界

证据为小鼠代谢病模型，涉及重大伦理与安全性问题；人体应用路径漫长。相关性不等于因果，该方法目前远未进入临床。