AAV9 载体递送在神经退行性疾病的临床前进展

研究说了什么

AAV9 因可穿过血脑屏障，被用于向中枢神经递送治疗基因；在脊髓性肌萎缩等动物模型中实现了神经元的广泛转导，为后续衰老相关神经退行研究提供技术底座。

为什么重要

若想把保护性或年轻化基因送入老年大脑，安全高效的递送载体是关键瓶颈，AAV9 的经验具有平台意义。

证据与边界

目前支撑多来自遗传神经病的临床前与早期临床，针对年龄相关退行的疗效证据薄弱，剂量与长期安全性仍待明确。