基因编辑结合干细胞治疗动物模型遗传病

研究说了什么

对携带单基因缺陷的造血系统动物模型，体外编辑干细胞后再移植，动物出现目标蛋白恢复与表型缓解。

为什么重要

它把「修基因」与「补细胞」合流，代表精准再生医学的一类可推广范式。

证据与边界

证据来自动物模型，编辑效率与脱靶仍是瓶颈，结论属动物证据，尚不能外推人体治疗。